I. TÓM TẮT
Đặt vấn đề:
Bệnh thận mạn (BTM) ảnh hưởng đến 11-13% dân số toàn cầu, với chi phí điều trị cao và nguy cơ tiến triển thành suy thận hoặc biến chứng tim mạch. Tại Việt Nam, chi phí điều trị BTM giai đoạn cuối có thể lên đến hàng trăm triệu đồng mỗi năm.
Mục tiêu:
Nghiên cứu này phân tích chi phí-hiệu quả của dapagliflozin, một thuốc ức chế SGLT-2, bổ sung vào điều trị thường quy (Standard of care- SoC) trong điều trị BTM.
Đối tượng và phương pháp nghiên cứu:
Sử dụng mô hình Markov và dữ liệu từ thử nghiệm DAPA-CKD, nghiên cứu ước tính chi phí y tế trực tiếp trên quan điểm của bên chi trả và hiệu quả qua chỉ số ICER (Incremental Cost-Effectiveness Ratio- tỉ số gia tăng chi phí hiệu quả) với ngưỡng chi phí hiệu quả là 3 lần GDP bình quân đầu người (~305,7 triệu đồng/QALY).
Kết quả:
Bệnh nhân sử dụng dapagliflozin có tuổi thọ trung bình cao hơn (11,1 năm so với 10,4 năm) và giảm nguy cơ nhập viện, lọc máu, ghép thận. So với SoC, nhóm sử dụng dapagliflozin tăng chi phí thêm 39,9 triệu đồng nhưng cải thiện chất lượng cuộc sống thêm 0,51 QALY, với ICER là 78,2 triệu đồng/QALY, thấp hơn nhiều so với GDP bình quan đầu người tại Việt Nam. Phân tích độ nhạy xác nhận dapagliflozin đạt chi phí – hiệu quả trong hầu hết các trường hợp.
Kết luận:
Dapagliflozin là lựa chọn điều trị rất đạt chi phí- hiệu quả, mang lại lợi ích lâu dài cho bệnh nhân và hệ thống y tế, phù hợp với các khuyến cáo trong quản lý BTM tại Việt Nam.
Từ khóa: chi phí – hiệu quả; dapagliflozin; mô hình kinh tế; bệnh thận mạn
II. ĐẶT VẤN ĐỀ
Trong những ước tính gần đây, kết quả cho thấy có khoảng 850 triệu người trên toàn thế giới mắc bệnh thận mạn tính (BTM) [1], tương ứng với 11% đến 13% dân số [2] và xu hướng này vẫn còn tiếp tục gia tăng do quá trình già hóa dân số và sự gia tăng nhanh chóng số lượng người bệnh đái tháo đường típ 2. Phần lớn các bệnh nhân sống ở các quốc gia có thu nhập thấp và thu nhập trung bình, và một tỷ lệ lớn trong số này không có khả năng tiếp cận chẩn đoán, phòng ngừa hoặc điều trị bệnh thận [1]. Đến năm 2040, bệnh thận mạn được dự đoán sẽ là nguyên nhân đứng thứ 5 gây ra số năm sống bị mất trên toàn cầu [3]. Bệnh nhân thận mạn có nguy cơ cao tiến triển đến suy thận và các biến chứng tim mạch như suy tim, nhồi máu cơ tim và đột quỵ. Suy giảm chức năng thận cũng dẫn đến thiếu máu, rối loạn khoáng chất và loãng xương và gãy xương. Người bệnh mắc BTM có thể cần phải điều trị thay thế thận như chạy thận nhân tạo, ghép thận hoặc điều trị bảo tồn. Điều này làm giảm tuổi thọ và chất lượng cuộc sống, đồng thời tạo ra gánh nặng chi phí lớn lên hệ thống y tế và xã hội. Chi phí hàng năm liên quan đến bệnh thận mạn và liệu pháp thay thận ước tính tăng từ 5,7% đến 22,8% từ 2021 -2026 ở 11 quốc gia khảo sát trên toàn thế giới [4]. Tại Việt Nam, chi phí quản lý bệnh thận mạn với người bệnh cần đến liệu pháp thay thế thận, chi phí có thể lên tới hàng trăm triệu/năm [5]. Các lựa chọn điều trị hiện tại bao gồm thuốc ức chế men chuyển (ACEi) hoặc thuốc chẹn thụ thể angiotensin (ARB), nhằm giúp bảo vệ tim thận trên những đối tượng mắc bệnh thận mạn. Tuy nhiên, nhiều bệnh nhân vẫn tiến triển đến BTM giai đoạn cuối. Do đó, cần có các phương pháp điều trị bổ sung để làm chậm tiến triển BTM và giảm thiểu biến cố bất lợi liên quan đến bệnh.
Dapagliflozin đã được chứng minh là phương pháp điều trị hiệu quả cho bệnh thận mạn tính trong thử nghiệm Dapa-CKD. Điều trị bằng dapagliflozin dẫn đến giảm nguy cơ tương đối một cách có ý nghĩa thống kê và lâm sàng là 39% (tỷ số nguy cơ, 0,61; khoảng tin cậy 95%, 0,51 đến 0,72; P < 0,001) đối với tiêu chí chính tổng hợp bao gồm: suy giảm eGFR bền vững từ 50% trở lên, khởi phát suy thận, hoặc tử vong do nguyên nhân tim mạch hoặc liên quan đến thận. Thuốc ức chế SGLT-2, trong đó có dapagliflozin được Bộ Y tế khuyến cáo điều trị đầu tay cho bệnh nhân bệnh thận mạn kèm hoặc không kèm đái tháo đường với mức lọc cầu thận MLCT >20ml/phút/1,73 m2 và tiếp tục dùng cho đến khi bệnh nhân lọc máu hoặc ghép thận với mục tiêu làm chậm tiến triển của bệnh thận mạn đến giai đoạn cuối.
Hiện nay, dapagliflozin đã được Quỹ Bảo hiểm y tế chi trả cho cả ba chỉ định: đái tháo đường típ 2, suy tim và bệnh thận mạn. Tuy nhiên, mức chi trả vẫn ở mức 70%, đồng nghĩa với việc người bệnh vẫn phải đồng chi trả đáng kể, đặc biệt trong bối cảnh điều trị kéo dài. Mặc dù hiệu quả lâm sàng của dapagliflozin đã được chứng minh rõ ràng qua nhiều nghiên cứu lớn, song bằng chứng về tính chi phí – hiệu quả [6] của thuốc trong điều trị bệnh thận mạn tại Việt Nam hiện còn hạn chế. Việc bổ sung một thuốc điều trị mới có thể làm gia tăng gánh nặng tài chính cho hệ thống y tế, từ đó đặt ra câu hỏi liệu dapagliflozin có thực sự mang lại giá trị kinh tế tương xứng trong bối cảnh nguồn lực hạn chế. Do đó, đề tài được thực hiện nhằm phân tích chi phí – hiệu quả của dapagliflozin trong điều trị bệnh thận mạn nhằm cung cấp bằng chứng khoa học về kinh tế y tế tại Việt Nam.
III. ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU
Đối tượng nghiên cứu
So sánh chi phí – hiệu quả của phác đồ dapagliflozin + điều trị thường quy so với phác đồ điều trị thường quy ở bệnh nhân được chẩn đoán bệnh thận mạn tại Việt Nam.
Phương pháp nghiên cứu
Phương pháp phân tích chi phí – thỏa dụng được sử dụng để ước tính tỉ lệ chi phí gia tăng trên một năm sống được điều chỉnh theo chất lượng cuộc sống (Quality-Adjusted Life Year -QALY) của người bệnh thận mạn. Nghiên cứu đánh giá chi phí y tế trực tiếp từ quan điểm của bên chi trả và hiệu quả được đo lường bằng thỏa dụng, với chiết khấu 3% cho chi phí và hiệu quả.
Mô hình hóa
Mô hình chuyển trạng thái Markov được sử dụng để đánh giá chi phí- hiệu quả của dapagliflozin so với điều trị thường quy (Hình 1). Mô hình bao gồm năm trạng thái được xác định theo eGFR (tương ứng với các giai đoạn BTM từ giai đoạn 2 đến giai đoạn 5 dựa trên kết quả xét nghiệm từ thử nghiệm DAPA-CKD), cùng với các trạng thái lọc máu và ghép thận. Quá trình tiến triển bệnh được mô phỏng thông qua việc chuyển đổi giữa các trạng thái sức khỏe rời rạc, được xác định theo giai đoạn bệnh thận mạn (dựa trên chỉ số eGFR trong xét nghiệm lâm sàng) và liệu pháp thay thế thận, với các mức giảm chất lượng sống (utility) và kết cục riêng theo từng trạng thái.
Hình 1. Mô hình nghiên cứu
Vì BTM là một bệnh mạn tính và tiến triển, liên quan đến tỷ lệ tử vong và tỷ lệ mắc bệnh cao, mô hình sử dụng chu kỳ hàng tháng cho đến khi kết thúc tuổi thọ, được định nghĩa là cho đến khi tất cả bệnh nhân đều qua đời, với khoảng thời gian tối đa là 40 năm. Kết quả chính của mô hình là tỷ lệ chi phí-hiệu quả gia tăng (ICER), được biểu thị bằng chi phí trên mỗi năm sống điều chỉnh theo chất lượng (QALY) đạt được. Phương pháp mô hình hóa của chúng tôi phù hợp với các mô hình CKD khác được xác định trong một tổng quan hệ thống được công bố gần đây [7].
Các sự kiện trong mô hình được lấy từ dữ liệu cấp bệnh nhân trong thử nghiệm DAPA-CKD [6], giúp cung cấp các dự báo đáng tin cậy hơn so với dữ liệu quan sát đã công bố. Trong dân số tham gia thử nghiệm DAPA-CKD có đến 282 người đến từ Việt Nam. Việc nội địa hóa mô hình bao gồm việc thu thập chi phí đặc trưng, bảng tuổi thọ [8], tỷ lệ chiết khấu và ngưỡng sẵn sàng chi trả cụ thể của từng quốc gia.
Phân tích mô hình chuyển trạng thái sức khỏe bệnh thận mạn tính được thực hiện dựa trên dữ liệu từ các thử nghiệm lâm sàng DAPA-CKD và DECLARE-CKD, cùng với dữ liệu bổ sung từ y văn.
Ma trận chuyển trạng thái được xây dựng từ dữ liệu DAPA-CKD, chia thành hai giai đoạn: 0-4 tháng và từ tháng thứ 5 trở đi, phản ánh biến đổi eGFR quan sát được khi dùng dapagliflozin. Quá trình này bao gồm giảm eGFR ban đầu, sau đó là tăng nhẹ rồi giảm chậm hơn so với nhóm giả dược.
Với bệnh nhân đã vào giai đoạn điều trị thay thế thận, chuyển trạng thái được lấy từ tổng quan hệ thống 101 nghiên cứu. Sau khi vào trạng thái thay thế thận, bệnh nhân không được quay lại các giai đoạn trước (Bảng 1 và Bảng 2).
Bảng 1. Ma trận chuyển trạng thái bệnh thận mạn của nhóm bệnh nhân sử dụng Dapagliflozin + SoC
Bảng 2. Ma trận chuyển trạng thái bệnh thận mạn của nhóm bệnh nhân sử dụng SoC
Mô hình GEE (Generalized Estimating Equations) được sử dụng để dự đoán tỷ lệ mắc các biến cố nhập viện do suy tim và được xây dựng dựa trên bộ dữ liệu gộp chung từ hai nghiên cứu DAPA-CKD và DECLARE-CKD. Dựa trên bảng hệ số hồi quy logistic với biến kết cục là nguy cơ nhập viện do suy tim (HHF), ta có thể viết phương trình log-odds (logit) dự báo theo dạng:
logit(pHHF)=−10,514−0,444⋅(Dapagliflozin)+0,040⋅(Ag e)+0,006⋅(SBP)+0,049⋅(BMI)+0,457⋅(Race: Black)+0,371⋅ (Race: White)−0,478⋅(Race:Other)+0,620⋅(Smoking)+1,05 6⋅(eGFR <15)+0,914⋅(eGFR 15–30)+0,350⋅(eGFR 30- 60)+0,837⋅(UACR A2)+1,269⋅(UACR A3)−0,337⋅(Potassi um)−0,131⋅(Haemoglobin)+1,414⋅(Prior HF)+0,414⋅(Prior Stroke)+0,534⋅(Prior MI)−0,786⋅(Trial = DAPA-CKD).
Giả định của mô hình
Mô hình CKD sử dụng dữ liệu từ DAPA-CKD và nhóm bệnh nhân CKD trong DECLARE-TIMI 58 [11] để lấp khoảng trống dữ liệu. Biến cố được ước tính riêng cho nhóm UACR cao (≥200 mg/g) và UACR thấp. Tác động của T2DM được nội suy từ dữ liệu DAPA-CKD. Tử vong được mô hình hóa theo eGFR để đảm bảo hợp lý lâm sàng.
Các thông số đầu vào mô hình
Phân tích của chúng tôi chỉ xem xét chi phí chăm sóc sức khỏe trực tiếp từ góc độ của bên chi trả. Những chi phí này được quy cho bệnh nhân dựa trên kết quả lâm sàng. Chi phí hàng năm được phân tầng theo giai đoạn bệnh thận mạn được lấy từ tài liệu đã công bố [5,12]. Tỷ lệ nhập viện do suy tim, suy giảm chức năng thận cấp tính và các biến cố bất lợi phát sinh chi phí cụ thể theo biến cố chỉ được áp dụng trong chu kỳ mắc bệnh, với các thông tin đầu vào có nguồn gốc từ tài liệu đã công bố [6,13]. Tỉ lệ ngưng điều trị được giả định là 6,17%. Dữ liệu này được lấy từ thử nghiệm lâm sàng DAPA-CKD, với tỷ lệ ngừng thuốc không đổi được áp dụng cho tất cả bệnh nhân đang điều trị bằng dapagliflozin trong mỗi chu kỳ mô hình hóa. Sau khi ngừng dapagliflozin, bệnh nhân được mô hình hóa theo bệnh nhân được điều trị bằng điều trị tiêu chuẩn [6]. Chi phí lấy từ các nguồn được công bố trước đây được tính toán lên mức giá năm 2023 bằng cách sử dụng chỉ số CPI quốc gia, cụ thể được trình bày ở Bảng 3:
Bảng 3. Chi phí y tế theo tình trạng sức khỏe (đơn vị: VNĐ)
Chi phí thuốc hàng năm của các phác đồ được tính toán theo giá thuốc trung bình từ Kết quả trúng thầu tại các cơ sở y tế năm 2023 và liều xác định trong ngày (DDD) như sau:
Chi phí thuốc hàng năm = (Liều xác định trong ngày/ Hàm lượng viên) x Đơn giá thuốc x 365
Cụ thể, chi phí dùng dapagliflozin là 9.635.000 đồng/năm.
Chi phí của điều trị thường quy được ước tính dựa trên chi phí thuốc trung bình cho bệnh nhân bệnh thận mạn theo dữ liệu và phương trình hồi quy từ nghiên cứu của tác giả Nguyễn Thị Hải Yến và cộng sự là 1.072.838 đồng/năm [12].
Ước tính chất lượng cuộc sống được lấy từ phân tích gộp dữ liệu bệnh nhân cá nhân (bảng câu hỏi EQ-5D-5L) từ thử nghiệm DAPA-CKD (Bảng 4). Giảm CLCS được áp dụng cho tỷ lệ nhập viện do suy tim và các biến cố bất lợi chỉ trong chu kỳ mắc bệnh, không có giảm lâu dài.
Chi phí thuốc = 𝑒 11.4331+0.8566⋅SBa+1.3550⋅Sbn+3.2613⋅ES+0.0200⋅Age−0.4034⋅Female+0.3906⋅DM+0.6550⋅CVD+0.7398⋅AM
(SBa (Giai đoạn CKD 3): 41%; Sbn (Giai đoạn CKD 4-5): 18,5%; Age (Tuổi trung bình): 65; Femael (Tỉ lệ Nữ): 41,6%; DM (Tỉ lệ Đái tháo đường): 43,1%; AM (Tỉ lệ Thiếu máu): 24,1%; CVD (Tỉ lệ Bệnh tim mạch): 81,4%)
Bảng 4. Chất lượng cuộc sống theo tình trạng sức khỏe
Phân tích độ nhạy
Phân tích độ nhạy đơn biến và độ nhạy xác suất được thực hiện nhằm đánh giá tác động của các thông số trong mô hình đối với kết quả mô hình trường hợp cơ sở. Đối với phân tích độ nhạy xác suất, các phân phối xác suất thích hợp của tất cả các thông số hiệu quả, xác suất, CLCS và chi phí được chạy mô phỏng Monte Carlo bậc hai (1.000 lần chạy cho 1.000 bệnh nhân trong trường hợp cơ sở) thông qua việc kết hợp các sai số chuẩn (SE). Nếu không có SE, thì sẽ phân tích độ nhạy với giá trị chênh lệch 20% so với giá trị trung bình được báo cáo. Các giá trị đầu vào được lấy mẫu từ các phân phối xác suất xung quanh giá trị trung bình của từng tham số, sử dụng độ lệch chuẩn và các phân phối phù hợp (chi phí theo phân phối gamma; đặc điểm bệnh nhân theo phân phối chuẩn; tỷ lệ và xác suất theo phân phối beta.
IV. KẾT QUẢ
Kết quả lâm sàng của mô hình dự đoán
Mô hình DAPA-CKD đã đưa ra các dự đoán về tần suất xuất hiện các biến cố trong quá trình điều trị bệnh thận mạn sử dụng dapagliflozin bổ sung vào điều trị thường quy so với điều trị thường quy đơn thuần và các chi phí tương ứng.
Theo đó, nhóm bệnh nhân sử dụng thêm dapagliflozin có sự cải thiện đáng kể trên sức khỏe từ việc cải thiện tuổi thọ và giảm tỷ lệ tiến triển BTM và nhập viện vì suy tim (Hình 2). Bệnh nhân được điều trị bằng dapagliflozin + liệu pháp thường quy có tuổi thọ trung bình là khoảng 11,1 năm, tăng 0,6 năm so với bệnh nhân được điều trị bằng giả dược (10,4 năm) ngoài liệu pháp thường quy. Điều này cũng được chứng minh trong một số công bố liên quan đến hiệu quả, hiệu lực của dapagliflozin
Hình 2. Các biến cố khi điều trị bổ sung Dapagliflozin so với điều trị thường quy theo dự đoán của mô hình (2a. Số ca nhập viện do suy tim; 2b. Số ca tử vong do mọi nguyên nhân)
Kết quả phân tích chi phí-hiệu quả
Kết quả phân tích chi phí- hiệu quả cho thấy sử dụng bổ sung dapagliflozin cho chi phí trọn đời là 538 triệu đồng trên 1 bệnh nhân, thu được 8,337 năm sống đã điều chỉnh theo chất lượng cuộc sống (QALY). Nhóm sử dụng điều trị thường quy (SoC) có chi phí trọn đời là 498 triệu đồng trên 1 bệnh nhân, thu được 7,827 QALY (Bảng 5). Như vậy, chỉ số gia tăng chi phí – hiệu quả ICER có giá trị 78,2 triệu đồng/QALY, thấp hơn GDP bình quân đầu người tại Việt Nam năm 2023. Chứng tỏ rằng dapagliflozin là một lựa chọn điều trị có gia tăng chi phí xứng đáng với hiệu quả mang lại (Bảng 6).
Bảng 5. Tổng chi phí khi điều trị bổ sung Dapagliflozin so với điều trị thường quy theo dự đoán của mô hình (đơn vị: VNĐ)
Bảng 6. Phân tích chi phí hiệu quả khi điều trị bổ sung Dapagliflozin so với điều trị thường quy
Phân tích độ nhạy
Khi đánh giá độ nhạy 1 chiều, tất cả các nhân tố khi dao động trong giới hạn cho phép đều không làm ICER của nghiên cứu vượt quá 305 triệu đồng, tức là vẫn nằm dưới 3 lần GDP bình quân đầu người của Việt Nam. Các yếu tố có ảnh hưởng mạnh nhất được trình bày trong biểu đồ ở Hình 3.
Trong phân tích độ nhạy xác suất (PSA), biểu đồ phân tán chi phí – hiệu quả so sánh bệnh nhân dùng bổ sung Dapagliflozin so với điều trị thường quy được biểu diễn trong Hình 4. Điều trị bổ sung dapagliflozin chiếm ưu thế so với điều trị thường quy trong phần lớn các trường hợp, cụ thể 93% các trường hợp dưới ngưỡng chi phí hiệu quả 305,7 triệu đồng (3 lần GDP bình quân đầu người), chỉ có 7% không đạt.
Hình 3. Kết quả phân tích độ nhạy một chiều
Hình 4. Biểu đồ phân tán và đường cong đạt chi phí – hiệu quả
V. BÀN LUẬN
Nghiên cứu tại Việt Nam đánh giá chi phí-hiệu quả của dapagliflozin trong điều trị bệnh thận mạn (BTM), báo cáo tỷ số chi phí-hiệu quả gia tăng (ICER) là 78,2 triệu VND/QALY (~3.200 USD/QALY), thấp hơn ngưỡng chi phí-hiệu quả của Việt Nam (3 lần GDP bình quân đầu người, ~305,7 triệu VND/QALY). Trong khi đó, nghiên cứu của McEwan [7,15,16] đã phân tích chi phí-hiệu quả của dapagliflozin, cho thấy tại Anh và Tây Ban Nha: Dapagliflozin được xác định tiết kiệm chi phí (tức là vừa cải thiện chất lượng cuộc sống QALY vừa giúp giảm tổng chi phí điều trị); tại Đức và Mỹ: ICER dương nhưng vẫn dưới ngưỡng chi phí-hiệu quả của các quốc gia này, tại Ý: ICER ở mức €1.269/QALY, cho thấy thuốc có chi phí-hiệu quả cao. Nguyên nhân chính cho các khác biệt này có thể kể đến chi phí y tế tại Việt Nam, bao gồm chi phí nằm viện, lọc máu, ghép thận, đều thấp hơn đáng kể so với các nước phát triển. Điều này làm giảm chi phí gia tăng khi sử dụng dapagliflozin, khiến ICER thấp hơn so với các nước trên. Ngoài ra, so với các nghiên cứu đã thực hiện, số năm số thêm và QALY chênh lệch của nghiên cứu tại Việt Nam có xu hướng thấp hơn, nguyên nhân chủ yếu là do dữ liệu về tử vong tự nhiên theo độ tuổi của các quốc gia khác biệt và mức chiết khấu sử dụng các nghiên cứu. Tuy nhiên, việc bổ sung dapagliflozin trong điều trị BTM vẫn đạt được tỉ số gia tăng chi phí – hiệu quả dưới 1 lần GDP của Việt Nam, phù hợp với các kết quả phân tích được công bố gần đây ở Thái Lan, một số nước EU, Vương quốc Anh và Hoa Kỳ [7,15,16].
Việc áp dụng mô hình DAPA-CKD trong bối cảnh Việt Nam dẫn đến một số khác biệt so với các nghiên cứu sử dụng mô hình này tại các quốc gia khác. Thứ nhất, chi phí y tế tại Việt Nam – bao gồm chi phí lọc máu, ghép thận, nhập viện – thấp hơn đáng kể so với các nước phát triển, làm cho tổng chi phí gia tăng khi bổ sung dapagliflozin cũng thấp hơn, góp phần kéo giảm ICER. Thứ hai, các yếu tố về tử suất nền, tuổi thọ kỳ vọng và mức chiết khấu tại Việt Nam khác biệt so với các nghiên cứu quốc tế, dẫn đến số năm sống thêm và QALY tăng thêm ở mức khiêm tốn hơn.
Ngoài ra, trong khi các nghiên cứu tại Anh, Tây Ban Nha hoặc Mỹ áp dụng mô hình với giả định tần suất biến cố cao do hệ thống y tế theo dõi sát và can thiệp sớm, thì mô hình tại Việt Nam cần điều chỉnh để phản ánh thực tế chăm sóc bệnh mạn tính còn hạn chế. Những điều chỉnh này giúp kết quả mô hình sát hơn với thực tiễn và khả năng chi trả của hệ thống y tế Việt Nam, dù làm giảm mức độ hiệu quả lâm sàng tuyệt đối. Tuy vậy, kết quả vẫn cho thấy dapagliflozin là can thiệp hiệu quả chi phí, nhất quán với xu hướng quốc tế.
Tuy nhiên, nghiên cứu cũng còn có một số hạn chế. Trong nghiên cứu này, chi phí liên quan đến các biến cố bất lợi nghiêm trọng như gãy xương, cắt cụt chi, biến chứng nhiễm trùng… được trích dẫn từ các nghiên cứu trước đây trong bối cảnh tương đồng. Các chi phí này đã được điều chỉnh theo tỷ lệ chiết khấu thời gian nhằm phản ánh giá trị hiện tại, tuy nhiên vẫn tiềm ẩn khả năng sai số do sự thay đổi theo thời gian trong thực hành lâm sàng, chi phí y tế và mức giá dịch vụ. Các số liệu này có thể chưa phản ánh đầy đủ các chi phí cập nhật trong bối cảnh hiện tại, đặc biệt tại Việt Nam – nơi dữ liệu chi phí trực tiếp từ thực tế vẫn còn hạn chế. Mặc dù đã cố gắng tìm kiếm các nghiên cứu mới hơn hoặc dữ liệu trong nước, song nguồn tham khảo hiện tại vẫn là lựa chọn tốt nhất có thể tiếp cận. Nghiên cứu của chúng tôi được xây dựng trên các nghiên cứu hiện có về gánh nặng kinh tế bệnh thận mạn tại Việt Nam [12]. Về tổng thể, sự khác biệt giữa hai nghiên cứu chủ yếu bắt nguồn từ phương pháp nghiên cứu (thực chứng với mô hình hóa), nguồn dữ liệu chi phí (thực tế vs giả định) và phạm vi các biến cố được tính đến. Tuy nhiên, các cấu phần lớn nhất ảnh hưởng đến tổng chi phí – như thuốc, lọc máu, ghép thận – đều cho thấy sự nhất quán về xu hướng, qua đó tăng cường độ tin cậy cho kết luận rằng nếu như dapagliflozin là can thiệp có hiệu quả trong kiểm soát bệnh thận mạn thì có tiềm năng tiết kiệm chi phí tại Việt Nam.
Nghiên cứu này đã sử dụng một mô hình được xây dựng từ dữ liệu cấp độ bệnh nhân trong thử nghiệm DAPA-CKD để đánh giá các tác động kinh tế và lâm sàng dài hạn tiềm tàng của dapagliflozin trong điều trị BTM. Phân tích của chúng tôi chỉ ra rằng dapagliflozin được kỳ vọng là một phương pháp điều trị đạt chi phí hiệu quả so với liệu pháp điều trị thường quy cho một quần thể bệnh nhân thận mạn. Hơn nữa, kết quả của phân tích này phù hợp với các phân tích chi phí-hiệu quả gần đây của dapagliflozin ở các quần thể khác, bao gồm cả những bệnh nhân có nguy cơ cao mắc bệnh đái tháo đường típ 2 và bệnh thận không do đái tháo đường [7,15], chứng minh tầm quan trọng của việc làm chậm quá trình suy giảm eGFR và UACR trên các quần thể bệnh có liên quan.
VI. KẾT LUẬN
Kết quả nghiên cứu cung cấp bằng chứng thuyết phục về hiệu quả kinh tế của dapagliflozin, khẳng định vai trò quan trọng của thuốc trong điều trị bệnh thận mạn tại Việt Nam. Với ICER chỉ 78,2 triệu VND/QALY, thấp hơn đáng kể so với ngưỡng chi trả chi phí-hiệu quả, việc tăng tỷ lệ chi trả từ bảo hiểm y tế cho dapagliflozin là cần thiết để đảm bảo khả năng tiếp cận rộng rãi hơn cho bệnh nhân.
Việc tăng tỷ lệ thanh toán không chỉ giúp giảm gánh nặng tài chính cho người bệnh mà còn góp phần giảm chi phí dài hạn cho hệ thống y tế nhờ vào hiệu quả của thuốc trong làm chậm tiến triển bệnh, giảm nhu cầu lọc máu và ghép thận. Điều này sẽ nâng cao chất lượng điều trị, đồng thời giúp tối ưu hóa nguồn lực y tế, hướng đến một hệ thống chăm sóc sức khỏe bền vững và công bằng hơn.
